中山大學(xué)附屬第六醫(yī)院移植外科/小腸外科主任柯嘉21日為一位短腸綜合征患者開(kāi)出了替度格魯肽的華南成人首方，短腸綜合征患者有望告別“輸液袋”。

“本以為以后難以正常飲食且離不開(kāi)輸液袋維持，沒(méi)想到有希望。”來(lái)自廣東茂名的崔伯今年81歲，此前因腸系膜扭轉(zhuǎn)與腸壞死被切除大范圍腸管，術(shù)后小腸剩下約55厘米，僅為正常人小腸長(zhǎng)度的十分之一，因剩余腸道無(wú)法吸收身體所需的營(yíng)養(yǎng)量，他被診斷為短腸綜合征，同時(shí)因?yàn)榍按问中g(shù)的小腸-盲腸吻合口狹窄而疊加了腸梗阻。

2024年9月轉(zhuǎn)入中山六院后，經(jīng)過(guò)與小腸內(nèi)鏡科的多學(xué)科嘗試后，柯嘉團(tuán)隊(duì)為其切除狹窄的吻合口并再次行小腸-盲腸吻合，小腸長(zhǎng)度基本無(wú)改變。術(shù)后患者恢復(fù)經(jīng)口進(jìn)食，并經(jīng)過(guò)營(yíng)養(yǎng)科、消化內(nèi)科共同努力改善飲食方案后，生活質(zhì)量獲得改善。然而因?yàn)槟c道長(zhǎng)度過(guò)短，崔伯經(jīng)常出現(xiàn)稀便或水樣便，且便次頻繁，并伴有體重減輕、乏力等癥狀，只有依靠腸外營(yíng)養(yǎng)輸液方可緩解。

據(jù)悉，我國(guó)成人短腸綜合征(SBS)患病率約為0.73/1,000,000，且呈逐年上升趨勢(shì)。柯嘉介紹，SBS患者群體承受著難以言喻的痛苦，因?yàn)榻?jīng)口進(jìn)食無(wú)法吸收足夠的營(yíng)養(yǎng)，絕大多數(shù)SBS患者需長(zhǎng)期依賴(lài)腸外營(yíng)養(yǎng)支持，生活基本被靜脈“輸液袋”束縛。

替度格魯肽于2024年2月在內(nèi)地獲批，是針對(duì)成人和1歲以上兒童的SBS腸康復(fù)治療的藥物。替度格魯肽通過(guò)增加小腸絨毛長(zhǎng)度和隱窩深度，提高殘余腸道對(duì)營(yíng)養(yǎng)物質(zhì)的自主吸收能力，打破了SBS患者長(zhǎng)期以來(lái)無(wú)針對(duì)性藥物的現(xiàn)狀。

如何讓罕見(jiàn)病患者有藥用、用得到、用得起、用得好，是社會(huì)各界的關(guān)注重點(diǎn)。廣東省衛(wèi)健委推動(dòng)罕見(jiàn)病的藥物保障難題，建立起“做好醫(yī)療服務(wù)+優(yōu)化藥品供應(yīng)+推動(dòng)醫(yī)保支持”的罕見(jiàn)病醫(yī)療保障工作，減輕罕見(jiàn)病患者的用藥負(fù)擔(dān)。

目前替度格魯肽可通過(guò)穗歲康等惠民保獲得較大程度報(bào)銷(xiāo)。柯嘉表示：“崔伯購(gòu)買(mǎi)了茂名的‘好心保’，加上創(chuàng)新藥物支付補(bǔ)貼，他的藥物費(fèi)用獲得報(bào)銷(xiāo)，降低經(jīng)濟(jì)負(fù)擔(dān)。”